A suspensão temporária do uso do medicamento Elevidys®, determinada pela Resolução RE 2.813/2025, não se aplica às remessas previamente autorizadas e importadas para uso clínico em pacientes já individualizados no Brasil.
A Anvisa informa que a suspensão temporária do medicamento ELEVIDYS®, aprovado no Brasil para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD) em pacientes de 4 a 7 anos, permanece em vigor enquanto são aguardadas informações técnicas detalhadas por parte da empresa responsável pelo registro do produto no país, a Roche.
A medida, adotada por precaução e publicada por meio da Resolução RE 2.813/2025 no dia 24 de julho, foi motivada pela notificação de três óbitos em outros países. Esses óbitos foram associados ao uso de terapias gênicas que utilizam o mesmo vetor viral presente no ELEVIDYS®. Embora esses casos não tenham ocorrido dentro da população aprovada para tratamento no Brasil, os eventos levantaram sérias preocupações sobre possíveis riscos de toxicidade hepática relacionados à tecnologia utilizada.
A Anvisa aguarda que a empresa responsável, Roche Farma Brasil, apresente o dossiê técnico completo, com todos os dados clínicos e científicos disponíveis sobre as investigações em andamento. Essas informações serão fundamentais para que a Agência possa analisar com rigor técnico os potenciais impactos para os pacientes brasileiros e definir as estratégias de gestão de risco adequadas, antes de qualquer decisão sobre a retomada do uso do produto.
Nos Estados Unidos, a agência reguladora Food and Drug Administration (FDA) recomendou, no último dia 28 de julho, a retomada do uso do ELEVIDYS® para pacientes deambuladores (que conseguem caminhar por conta própria) – o mesmo perfil aprovado no Brasil. No entanto, a suspensão permanece vigente para os pacientes não deambuladores, grupo que segue sob investigação. A Anvisa também está em contato com a FDA, para que possa acessar os dados que suportaram a decisão daquela Agência.
Registro excepcional e monitoramento
É importante destacar que o ELEVIDYS® foi aprovado no Brasil por meio de um registro excepcional, previsto na Resolução da Diretoria Colegiada (RDC) 505/2021, destinado a produtos de terapia avançada para doenças raras graves, em situações com alternativas terapêuticas limitadas. Esse tipo de registro é concedido com base em evidências promissoras iniciais de eficácia e segurança, e requer, obrigatoriamente, um monitoramento pós-comercialização robusto, com a apresentação contínua de estudos adicionais, relatórios de segurança e planos de gerenciamento de risco aprovados pela Anvisa.
Nesse contexto, a suspensão temporária é uma medida necessária sempre que surgem novos sinais de risco, especialmente em se tratando de um medicamento inovador, com tecnologia complexa, destinado a uma população pediátrica e vulnerável. O acompanhamento a longo prazo é essencial para lidar com as incertezas científicas que cercam terapias gênicas emergentes.
A Anvisa reforça que a proteção da saúde da população é sua prioridade absoluta. Todas as decisões são tomadas com base na melhor evidência científica disponível, de forma transparente, proporcional e responsável, conforme previsto no marco regulatório nacional. A retomada do uso do ELEVIDYS® no Brasil dependerá de uma análise técnica criteriosa dos dados fornecidos pela Roche, com o objetivo de assegurar que os benefícios do tratamento continuem superando os riscos.
Orientação sobre uso de medicamentos já importados antes da suspensão
A suspensão temporária do uso do medicamento ELEVIDYS®, determinada pela Resolução RE 2.813/2025, não se aplica às remessas previamente autorizadas e importadas para uso clínico em pacientes já individualizados no Brasil.
Em nota oficial enviada à empresa Roche no último dia 25 de julho, a Agência manifestou seu entendimento de que os medicamentos já importados e internalizados no país antes da publicação da medida podem ser utilizados. Esta exceção regulatória abrange dois pacientes brasileiros.
Para o uso do medicamento em questão por esses dois pacientes, devem ser cumpridos os seguintes critérios:
- Avaliação individualizada do caso pela equipe médica assistente.
- Consentimento formal do responsável legal pelo paciente.
- Observância rigorosa das advertências de segurança, especialmente quanto ao risco de toxicidade hepática, conforme descrito na bula do produto.
Tais orientações estão em conformidade com o previsto na RDC 505/2021, que prevê a adoção de medidas preventivas e proporcionais, com base na proteção à vida, na dignidade da pessoa humana e na proporcionalidade dos atos públicos.
