Anvisa aprova medicamento para tratamento de atrofia muscular espinhal (AME)
Produto inovador, em comprimido revestido, é indicado para o tratamento de adultos e crianças acima de 2 anos.
A Anvisa aprovou o registro do Evrysdi Go, medicamento à base de risdiplam para o tratamento da atrofia muscular espinhal (AME) 5q. A aprovação ocorreu na quinta-feira (29/10), e a resolução que formaliza o registro, a nº 4.244/2026, é de 28 de outubro e foi publicada no Diário Oficial da União.
A quem se destina
Indicação aprovada
- Público: adultos e crianças acima de 2 anos, com peso a partir de 20 kg;
- Diagnóstico: pessoas com diagnóstico clínico de AME tipo 1, tipo 2 ou tipo 3, ou com uma a quatro cópias do gene SMN2;
- Forma farmacêutica: comprimido revestido;
- Princípio ativo: risdiplam.
O que é a AME
A AME é uma doença de origem genética, causada pela falta da proteína de sobrevivência do neurônio motor (SMN). A deficiência leva à perda de neurônios motores, com fraqueza e perda de massa muscular. Podem ser afetados o controle de cabeça e pescoço, o sentar, o engatinhar e o andar, e os músculos da respiração e da deglutição também podem ser comprometidos. Os pacientes têm o gene SMN1 ausente e uma ou mais cópias do SMN2, que geralmente produzem uma proteína encurtada e com função reduzida.
Como o medicamento age
O risdiplam é uma pequena molécula que faz o gene SMN2 produzir a proteína completa. Segundo a Anvisa, espera-se maior sobrevida dos neurônios motores, com redução dos sintomas e desaceleração da progressão da doença.
Diferentemente da versão de risdiplam já aprovada no Brasil, o novo produto não exige reconstituição por profissionais de saúde nem treinamento complexo de cuidadores, e pode ser guardado em temperatura ambiente, sem refrigeração.
O comprimido pode ser tomado com um pouco de água ou disperso em água não clorada, para uso como dispersão.
O que mostram os estudos clínicos
| Estudo | Resultado informado |
|---|---|
| 41 bebês de 2 a 7 meses com AME tipo 1 (a forma mais grave) | 29% (12 de 41) conseguiram sentar sem apoio por mais de 5 segundos após 12 meses de tratamento |
| 180 pacientes com AME tipo 2 e tipo 3, de até 25 anos | Melhora motora leve na escala MFM32 (de 0 a 100): diferença de 1,6 ponto em relação ao placebo após 12 meses |
O que o texto da Anvisa não informa
A matéria não cita a empresa fabricante nem o titular do registro, e não traz preço, data de chegada ao mercado ou eventual incorporação ao SUS. Também não detalha posologia, contraindicações e eventos adversos. Os estudos descritos incluem bebês de 2 a 7 meses, enquanto a indicação aprovada é para pessoas acima de 2 anos e a partir de 20 kg, e o texto não explica a relação entre os dois. O uso depende de avaliação e prescrição médica.
Dúvidas sobre registro e regularização de medicamentos? Fale com o Departamento de Assuntos Regulatórios do Sincofarma/SP
Matéria baseada em informações da Anvisa, publicadas em 29/10/2026.
