Medicamento off-label: o que diz a Justiça sobre responsabilidade civil e cobertura por planos de saúde.
Entendimento do STJ, resoluções do CFM e normas da ANS delimitam quando a prescrição off-label é considerada tratamento experimental e quais as implicações jurídicas envolvidas.
O tema está relacionado diretamente ao Direito e à Medicina. A doutrina jurídica criou diversas denominações para a interface entre essas duas ciências, como Direito à Saúde, Direito Médico, Direito do Paciente e Direito de assistência à saúde pública ou suplementar.
Tradicionalmente, a expressão “erro médico” era utilizada para classificar demandas envolvendo prescrição inadequada, com fundamento na responsabilidade civil — negligência, imprudência ou imperícia. Em 2024, o CNJ reclassificou o termo “erro médico” para “danos materiais ou morais decorrentes da prestação de serviços de saúde”, evitando a penalização sumária do profissional antes mesmo da análise do caso.
O entendimento do STJ
⚖ Jurisprudência em Teses — STJ (06/03/2020)
“É abusiva a recusa da operadora do plano de saúde de custear medicamento com registro na Anvisa e prescrito pelo médico assistente do paciente, ainda que se trate de uso off label ou experimental do fármaco.”
O entendimento não é vinculativo como as súmulas do STJ, mas vem sendo amplamente aplicado por juízes e desembargadores, levando inclusive ao não conhecimento de recursos especiais por aplicação da Súmula 83 do STJ.
Como o CFM define o caráter experimental
A Lei do Ato Médico (12.842/13) atribui ao Conselho Federal de Medicina (CFM) a obrigação de editar normas que definam o caráter experimental de procedimentos médicos. Em atendimento a esse comando legal, o CFM editou a Resolução 2.428/25, que estabelece os critérios de protocolo e avaliação para o reconhecimento de novos procedimentos e terapias.
📋 Conceitos da Resolução CFM 2.428/25
• Medicamento experimental: produto testado ou utilizado em ensaio clínico, incluindo uso para indicação ainda não autorizada pelo órgão competente
• Procedimento médico experimental: prática ainda em fase de investigação, sem evidências suficientes de segurança e eficácia para ser considerada padrão
• Dispositivo médico experimental: dispositivo cujo desempenho clínico ainda está em avaliação, sem aprovação do CFM
O que diz a lei dos planos de saúde
A Lei 9.656/1998 (Lei dos Planos de Saúde) estabelece, no art. 10, inciso I, que o tratamento clínico ou cirúrgico experimental é uma das exclusões de cobertura permitidas. A regulamentação dessa exceção cabe à ANS, conforme a Resolução Normativa 465/21, que define como experimental o tratamento que:
📋 Critérios da RN 465/21 (art. 17, inciso I)
• Emprega medicamentos ou tecnologias não registrados no país
• É considerado experimental pelo CFM, CFO ou conselho profissional responsável
• Faz uso off-label de medicamentos, produtos ou tecnologias em saúde
O art. 24 da mesma norma traz uma exceção importante: as operadoras são obrigadas a cobrir medicamentos registrados pela Anvisa, mesmo em indicação distinta da aprovada, quando houver aprovação de uso pelo SUS.
Implicações para médicos e operadoras
Diante desse arcabouço jurídico, o uso off-label se enquadra como tratamento clínico experimental — exceto quando aprovado para uso no SUS. A atual resolução do CFM exige seu pronunciamento sobre o caráter experimental dos novos procedimentos antes da incorporação à prática clínica padrão.
O médico que prescreve um medicamento off-label sem essa análise prévia do CFM assume, por sua conta e risco, os eventuais danos decorrentes do tratamento — o que pode caracterizar culpa médica. Já a negativa de cobertura pela operadora, quando fundamentada na delimitação legal e contratual (art. 10, I, da Lei 9.656/1998 e art. 17, I, “c”, da RN 465/21), não configura, por si só, ato ilícito que justifique indenização por danos morais.
